文/桂博生醫顧問有限公司 總經理 謝桂貞博士
臨床試驗是新藥研發程序中非常關鍵，也是最耗時、最燒錢的步驟。一般需時6-9年，平均成本約 13億美元。儘管在試驗中投入了時間和資金，但進入臨床試驗第一期的藥物中只有十分之一能夠獲得 FDA 的核准，進入臨床試驗第三期的藥物中平均兩個只有一個能夠成功上市。當然，後期失敗的試驗成本更高。由於Covid-19的肆虐，對臨床試驗無異雪上加霜。若導入人工智慧 (Artificial Intelligence ; AI) 技術可能提供高效率，低成本的解方。
Covid-19 大流行促進了AI技術的採用，這些技術可以改善試驗設計、受試者招募、藥物順從性到藥物的重新利用(老藥新用)。
- 在Covid-19的疫情期間，利用AI技術，使遠距醫療和遠端監測與訓練蓬勃發展，也促使虛擬試驗 (Virtual Trial) 的設計與日俱增。
- 臨床試驗之Phase I/II和Phase II/III調整性設計 (adaptive design)，可用比較短的時間，比較少的患者完成試驗。例如Regeneron Pharmaceuticals 和Sanofi 的試驗就是採用調整性設計來評估 Covid-19 患者的抗體治療。
- 臨床試驗常因招募患者不足或延遲而導致失敗，約三分之一的第三期試驗因招募病患困難終止。若與AI 技術相搭配，使用真實世界證據 (Real World Evidence; RWE) 作為合成對照組 (Synthetic Control Arm)，可消除或減 – 試驗藥物的療效與患者是否服用足量的藥物有關，一般，治療效果順從率需80% 或更高。AiCure公司所開發的行動平台曾協助監控一項有關思覺失調症 (Schizophrenia) 試驗患者的服藥情況，使患者順從率提高 25%，順利完成試驗。
- 利用AI中的機器學習 (Machine Learning)，可以促進識別可能被重新利用的現有藥物。當COVID-19席捲全球，重新利用的現有藥物，如Abbott用於治療 HIV 的Lopinavir/Ritonavir、Gilead治療白血病的 Remdesivir和MSD抗寄生蟲藥Ivermectin等來治療。可見AI可能為尋找有效治療方法提供了一條穩健的捷徑。
透過AI的實施，可能可以改變臨床試驗的每個階段。近年來，已有許多大藥廠，如Merck、Johnson & Johnson、Novartis等以及Apple和Google均投注資源在AI 及其應用上，以增加成功率、降低開發成本、為患者快速提供有效安全的藥物。在Covid-19 大流行下，催化了AI技術的採用。後疫情時代，AI在製藥產業與臨床試驗的應用層面還在持續發展中，未來是光明正向的，值得期待！